Hlavička
03/11/2022

Kolikrát chci nasadit účinný lék na roztroušenou sklerózu, ale pacient nesplňuje úhradová kritéria, vypráví neuroložka Marta Vachová

Roztroušenou sklerózou trpí v Česku podle posledních dat z roku 2008 celkem 170 lidí na sto tisíc obyvatel a čísla v posledních deseti letech výrazně vzrostla až na 200 pacientů na sto tisíc obyvatel. I když je ale nemoc nevyléčitelná, existují stále nové a nové léky, které dokážou pacienty vrátit do normálního života.

reklama

reklama

Přesto ne všechny mohou lékaři hned třeba po první atace předepsat, protože zkrátka pacient nesplňuje úhradová kritéria. Musí se počkat na druhou ataku, což může znamenat jeho ještě větší poškození, vypráví v rozhovoru primářka neurologického oddělení v Nemocnici Teplice.

Jaké způsoby léčby v současnosti existují? Mohou dívky s roztroušenou sklerózou otěhotnět? Je vždy pacient závislý na lécích až do konce života, nebo existují výjimky? Co obnáší funkce investigátora? A co lékařům léčícím roztroušenou sklerózu komplikuje život?

V první části rozhovoru jsme se věnovali charakteristice roztroušené sklerózy, příčinám a prevenci. Když se dostaneme k samotné léčbě, jaké máme nyní možnosti?

reklama

Ono se to neuvěřitelně posouvá. Máme dvě skupiny léků – s vyšší a nižší účinností. Léky s nižší účinnosti mají méně nežádoucích účinků než ty s tou vyšší. Primárně jsem vždy začínala s léky s nižší účinností, které perfektně fungují jen u třetiny pacientů, tzn. 33 procent je na nich kompenzovaných (jejich stav se srovnal, pozn. red.), a jsou na nich opravdu třeba už teď 20 let a nikdy nepotřebovali další léčbu. 

V první linii máme mimo jiné osvědčené injekční preparáty, kdy si pacient sám aplikuje injekce s různou frekvencí. Dnes už existují pomůcky a přístroje, které vám řeknou, že si máte píchnout injekci, a zároveň upozorní kam. Je možné si nastavit, jak rychle a jak hluboko. Tyto preparáty používáme dlouho, proto víme, že dívky mohou s tímto preparátem nejen otěhotnět, ale mohou ho využívat i v průběhu těhotenství, a dokonce i při kojení. Alternativou jsou v této skupině tabletky, ale na nich nelze otěhotnět, protože mohou být potenciálně teratogenní – tzn. že miminko by mohlo být nějakým způsobem poškozené, kdyby maminka na léčbě otěhotněla. Ale to jsou spíš nehody, protože ony by na něm opravdu otěhotnět neměly a těhotenství je dovoleno dva roky po poslední tabletě léku nebo po speciální očišťovací kúře.

A léky s vyšší účinností?

Zbývajících 70 procent pacientů, kteří plně kompenzovaní nejsou, se postupně musí dostat k lékům s vyšší účinnosti, jež nemoc kontrolují lépe. Na některých z nich lze také otěhotnět. U některých tabletek je ale potřeba vysadit týdny až měsíce před plánovanou graviditou. Pak máme tzv. pulzní léky, podávané v cyklech. Je to léčba, kterou také používáme u vysoce aktivních pacientů, kdy jim jakoby přeprogramujeme imunitní systém. Navíc i užívání je elegantní – tabletky přepočtené na váhu se podávají po dobu pěti dnů po sobě, pak se režim opakuje za měsíc a další kúra až za rok. Dívky, kterých je většina, tak mohou zůstat dva až čtyři roky stabilní a plánovat graviditu, nejdříve ale šest měsíců po poslední tabletě.

Jsou ještě další možnosti?

Pak máme ještě infuze a injekce. Jsou-li na MRI přítomny rizikové faktory, můžeme léčbu  těmito silnějšími preparáty dokonce zahájit. Někdo chodí na infuze jednou za půl roku, někdo si aplikuje injekce jedenkrát měsíčně. Jiný pacient dostane pět infuzí za sebou a rok má klid, pak tři infuze a další čtyři až pět let nemusí užívat žádnou léčbu. Záleží na individuálních parametrech, co kdo preferuje. Samozřejmě někdo vám bude radši brát prášky, někdo radši přijde na infuze. Každý z léků má také jiné spektrum možných nežádoucích účinků. Tím, že si s pacienty povídáme a jsme s nimi v dlouhodobém kontaktu, snažíme se pro každého vybrat nejmenší zlo a takzvaně léčbu na míru.

Nemoc je nevyléčitelná. Musí tedy pacient vždy brát léky do konce života, nebo existují případy, kdy roztroušená skleróza vymizela?

Léčbu zahajujeme už po první atace, po prvním propuknutí nemoci a můžeme ji zahájit i u lidí, kteří jsou v riziku rozvoje jisté RS. Někdy se stane, že jsou pacienti pět let stabilní, nemají ataky a klinicky se nehorší, na magnetické rezonanci nepřibývají léze, ale jedná se o minoritní část. Já mám takových pacientů asi pět, u kterých jsme léčbu ukončili a dál je úzkostlivě sledujeme. Provádíme kontrolní magnetické rezonance. Stabilní pacienty ale považujeme spíše za dobré odpovídače na léčbu a po dohodě s nimi většinou léčbu necháváme, protože v prvoliniové léčbě významné nežádoucí účinky nejsou a pro toho člověka je to větší jistota, než abychom pak řešili nějakou těžkou ataku po jejím vysazení.

Když pojišťovna nehradí. Možnost zapojení do klinické studie

Jsou na obzoru nové léky, které vyhlížíte? Nejspíš se také hledá lék na vyléčení.

RS je multifaktoriální onemocnění (podmíněné kombinací genetických i negenetických faktorů, pozn. red.). Imunitní systém vytváří velkou síť a v léčbě můžeme zasahovat na jednotlivých částech této sítě. Nových léků neustále přibývá. Jenom v letošním roce se objevil nový preparát, který ovlivňuje bílé krvinky produkující protilátky a aplikuje se podkožně jednou za měsíc. Od prvního září nám přibyl nový tabletový lék, který jakoby zamyká bílé krvinky do domácího vězení v lymfatických uzlinách. Podobný lék už máme na trhu, ale tenhle je maličko vylepšený a má jiné spektrum nežádoucích účinků. Objevují se léky na progresivní fázi nemoci a ve výzkumu běží několik linií tabletových preparátů, které by měly nejenom tlumit aktivitu imunitního systému, ale také pomáhat ve chvíli, kdy nemoc po určité době přechází z atakovité formy do tzv. sekundárně, tedy druhotně progresivní fáze. Zánět pomalu vyhasíná a postupně dochází k zániku neuronů mechanismem neurodegenerace, což vede k trvalému deficitu. Letos do úhrady ze zdravotního pojištění přibyl i nový lék, který sice neřeší podstatu nemoci, tedy nezasahuje do imunitního systému, ale vylepšuje vedení nervem, a pacienti zrychlí v chůzi někdy až dvojnásobně. Jde o tzv. symptomatickou (podpůrnou) léčbu.

Znám investigativní žurnalistiku, ale vy zastáváte navíc funkci investigátora v medicíně. Co to znamená?

Podílíme se na výzkumu nových léků. Patří sem mezinárodní multicentrické studie, které běží na celém světě, a my se těchto studií jako RS centrum účastníme. Naši pacienti tak mají samozřejmě možnost se do výzkumu zapojit. Původně jsme tak řešili problémy s úhradovými kritérii léčby, kdy nemocný nesplňoval podmínky na zahájení léčby hrazené ze zdravotního pojištění. To se teď výrazně vylepšilo. I když stále to není optimální. Dále je to alternativa pro nemocné, kterým stávající možnosti terapie z různých důvodů nevyhovují. Těm nabízíme léčbu v klinických studiích, z čehož mohou extrémně profitovat. Například u jednoho z moderních léků běžely studie již v roce 2012. Lidé zapojení do této studie jsou tak 10 let léčeni lékem, který teprve teď začíná být dostupný v rámci běžného zdravotního pojištění.

Jsou nějaké překážky, které vám práci komplikují? A co by vám ji ulehčilo?

Úhradová kritéria, která stanoví, kdy a který z preparátů můžeme použít. Jsou extrémně komplikovaná a medicínsky často i nelogická. Je to samozřejmě racionální z hlediska ekonomického. Z hlediska zdravotních pojišťoven je nutné vydefinovat skupinu lidí, která by z léčby profitovala více a která méně při zachování nákladové efektivity. Osobně si myslím, že dneska už bychom sami dokázali velmi dobře odhadnout, kdy kteří pacienti požadují spíše více agresivní léčbu a kdy postačí léky ze skupiny s nižší účinností. Z první ataky, ale i v dalším průběhu a na podkladě pomocných laboratorních vyšetření jsme schopni indikovat adekvátní typ léčby. Myslím, že by to pojišťovny ani nestálo víc, než naše léčba v současné době stojí. Mohli bychom ji pacientům „ušít na míru“ mnohem jednodušeji. Některá kritéria jsou velmi složitá. Velmi často chci nasadit lék, o kterém vím, že je pro pacienta ideální variantou, ale musím si přečíst na SÚKLu (Státní ústav pro kontrolu léčiv) úhradová kritéria, jestli to opravdu u toho pacienta mohu udělat. Nikoli však medicínsky, ale administrativně-technicky.

Sama jste zmínila, že vývoj léků je velmi dynamický. Jak často se kritéria mění? Změna je asi pomalejší.

Pro některé léky vycházejí úhradová kritéria z kritérií, která byla stanovena v roce 1996. V té době biologická léčiva přicházela na trh do Česka. Zprvu byly dostupné jen dvě varianty léčby. Kritéria se různě upravují, ale v základu vycházejí z takhle staré záležitosti. My bychom to potřebovali udělat jinak a u některých preparátů nás to doslova limituje. Víme, že pacient potřebuje určitý lék, ale on jej může dostat až po dvou atakách nemoci. My ho ale chceme nasadit o ataku dříve, protože každá ataka znamená ztráty v mozku a míše, každá ataka může zanechat trvalé poškození. Je smutné, že medicínsky potřebujeme dát tento lék, ale podle úhradových kritérií to není možné. Samozřejmě mohu napsat žádost reviznímu lékaři pojišťovny, ale on nám velmi často odpoví, že jsme ještě nevyzkoušeli jinou linii a jinou léčbu. Nakonec si s ním jen dopisujeme. A i když pacient nakonec schválení dostane, každé tři měsíce musíme psát další žádosti, jestli v léčbě smíme pokračovat, což je časově a administrativně strašně náročné.

Je možnost, že by si ty první léky pacient platil sám?

Může, ale cena léků je velmi vysoká a běžná populace si ji nemůže dlouhodobě dovolit. Měli jsme pár samoplátců, ale spíše se jim snažíme navrhnout účast v klinických studiích. Jestliže něco stojí 35 tisíc měsíčně, tak to málokdo zvládne. A je to napořád. Cena léků se postupně snižuje, budou končit patenty a čekají nás tzv. generika (léčiva uvedená na trh po uplynutí ochranných lhůt originálního léčivého přípravku, pozn. red.), ale u některých biologických léčiv nejsou zcela optimální.

Dělala jsem rozhovor s výkonným ředitelem České asociace farmaceutických firem Filipem Vrubelem a generika by se podle jeho slov měla v podstatě rovnat originálu.

V ČR v tuto chvíli nemáme k léčbě RS žádné generikum. Účastnili jsme se studie s jedním přípravkem, který měl být generikem k biologickému léčivu, a bohužel jsme zaznamenali vyšší výskyt nežádoucích účinků než u originálu. V tabletách jsou kromě účinné látky i příměsi, které ji v podstatě drží pohromadě. Ty ale mohou měnit biologickou dostupnost. Samozřejmě je to ale cesta. Nevidím jako ideální měnit jeden lék za druhý se stejnou účinnou látkou. Pokud je pacient kompenzovaný na nějakém přípravku, ať na originálu nebo na generiku, je to pro něj optimum a to by mu také mělo zůstat. V budoucnosti, a je to otázka roku, maximálně dvou, se generika začnou běžně používat i u roztroušené sklerózy.

Foto: Primářka neurologického oddělení v Nemocnici Teplice (zdroj: Krajská zdravotní, a.s.

Autor: Pavlína Zítková

Ilustrační foto: Shutterstock

reklama

reklama


reklama

reklama