Zdravotní pojišťovny budou nově hradit lék spinraza na spinální svalovou atrofii. Souhlasilo s tím ministerstvo zdravotnictví

Zdravotní pojišťovny budou lék spinraza hradit jak dospělým, tak dětem. Ročně léčba vyjde podle zveřejněného stanoviska úřadu pro zhruba 140 pacientů na 800 milionů korun. 

Spinraza s léčivou látkou nusinersen je aktuálně jedním ze tří v Evropské Unii registrovaných kauzálních léčivých přípravků pro diagnózu spinální svalové atrofie. Pojišťovny platí od roku 2020 dětem také aplikaci léku zolgensma za více než 50 milionů korun, na který se před dohodou pojišťovny s výrobcem lidé skládali ve sbírce.

„Nejenom z pozice ministra zdravotnictví, ale rovněž z pozice lékaře, který se s pacienty se vzácnými onemocněními setkává ve své praxi, skutečně vítám závěry poradního orgánu, neboť dojde k systémové změně s významným dopadem na kvalitu života pacientů i jejich rodin. Doufám, že na toto první projednání naváží projednání dalších žádostí, a bude tak umožněno, bude-li přínos stejně prokazatelný, jako tomu je u spinrazy, poskytnout účinnou léčbu osobám se vzácným onemocněním včas a v potřebném rozsahu bez zátěže individuálních jednání o úhradě mezi pacienty a zdravotními pojišťovnami,“ uvedl u příležitosti vydání závazného stanoviska ministr zdravotnictví Vlastimil Válek. 

„Jsem moc ráda, že daří úspěšně naplňovat naše nové poslání – zlepšení dostupnosti léčiv pro pacienty se vzácnými onemocněními. Aby bylo možné vydat rozhodnutí o úhradě léčivého přípravku spinraza, je zapotřebí učinit ještě další procesní kroky. Na SÚKL se této oblasti intenzivně věnujeme. Posoudili jsme velké množství podkladů od odborných společností, pacientů, zdravotních pojišťoven a v neposlední řadě také od držitele rozhodnutí o registraci. Nyní probíhá správní řízení, ve kterém neodkladně postupujeme dál,“ doplnila ředitelka SÚKL Irena Storová.

Co to je spinální svalová atrofie?

Spinální svalová atrofie je vzácné, geneticky podmíněné, neurodegenerativní onemocnění, které se klinicky projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. SMA je invalidizující a často fatální onemocnění, ovlivňující základní fyzické dovednosti člověka – jako sedět, chodit, jíst, dýchat, přičemž postihuje osoby v různých věkových kategoriích, od kojenců a dětí po dospívající a dospělé, s různou úrovní závažnosti. Incidence v České republice představuje každoroční nárůst v počtu přibližně 10 až 12 dětí se SMA. 

Bez léčby a podpůrné péče (ventilační podpory) pacienti se SMA 1. typu v 80 až 95 % případů umírají do 18 měsíců věku, v případě SMA 2. typu 70 procent pacientů přežívá 25 let. Pacienti se SMA 2. typu bez léčby nikdy nejsou schopni samostatné chůze, je u nich vysoké riziko respirační insuficience s nutností umělé plicní ventilace, délka života je zkrácena. Pacienti se SMA 3. typu bez léčby ztrácí schopnost chůze a mají vysoké riziko respirační insuficience.

Onemocnění má zároveň silný sociální dopad a představuje obrovskou fyzickou a emocionální zátěž nejenom pro pacienty, ale i na jejich rodiny a pečovatele, na nichž se stávají pacienti závislými. Kvalita života pacientů i pečovatelů je vážně narušena, přičemž onemocnění představuje významnou ekonomickou zátěž.

Autor: redakce NašeZdravotnictví.cz (zdroj: Ministerstvo zdravotnictví ČR)

Foto: Shutterstock